Warum eine seltene Erkrankung wie IgG4-RD für Betroffene und Behandelnde herausfordernd ist
(ots) - Suche nach neuen Therapieansätzen: Biotechnologieunternehmen Amgen erforscht biologische Prozesse hinter seltenen vielschichtigen Erkrankungen
Als chronische Autoimmunerkrankung kann die IgG4-assoziierte Erkrankung (IgG4-RD) verschiedene Organe angreifen und unbehandelt zu bleibenden Schäden führen. Das Biotechnologieunternehmen Amgen treibt die Erforschung zugrunde liegender Krankheitsmechanismen mit dem Ziel voran, neue Therapieansätze für Patient:innen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf zu entwickeln. Wie groß dieser bei Patient:innen mit IgG4-RD ist, zeigt auch eine aktuelle Befragung in Deutschland im Auftrag von Amgen: Betroffene machen deutlich, wie sehr die Erkrankung ihren Alltag beeinträchtigt.(1)
Seltene Erkrankungen stellen Medizin und Forschung vor große Herausforderungen, insbesondere dann, wenn sie komplex und schwer zu diagnostizieren sind. Die IgG4-assoziierte Erkrankung (IgG4-RD) ist ein Beispiel dafür: Das körpereigene Abwehrsystem greift gesundes Gewebe an und kann langfristig Organe schädigen. Anlässlich des internationalen"Awareness Days"für IgG4-RD am 4. April rückt Amgen die Erkrankung und die Situation der Betroffenen in den Fokus. Gleichzeitig weist das Unternehmen auf seine Rolle als forschender Akteur im Bereich seltener Erkrankungen hin: Im Mittelpunkt steht das Verständnis der zugrundeliegenden Krankheitsmechanismen,um daraus neue Therapieansätze abzuleiten. Denn zielgerichtete Therapieoptionen markieren einen wichtigen Fortschritt für Patient:innen mit IgG4-RD, für die bislang nur begrenzte Behandlungsoptionen zur Verfügung standen.
IgG4-RD: Seltene Erkrankung mit komplexem Krankheitsbild
IgG4-RD ist eine seltene Erkrankung mit hoher medizinischer Relevanz - Schätzungen zufolge liegt die Prävalenz bei etwa 5 Personen je 100.000.(2) Sie verläuft schubweise und kann nahezu jedes Organ betreffen, darunter Bauchspeicheldrüse, Speicheldrüsen im Hals-Kopf-Bereich, Leber oder Gallenwege.(3,4) Charakteristisch sind entzündliche Prozesse und einefortschreitende Fibrose, eine Vernarbung des Gewebes, die langfristig zu irreversiblen Organschäden führen kann.(5) Die Manifestation erfolgt besonders häufig im Lebensalter zwischen 50 und 70 Jahren.(6) Oft unspezifische Symptome erschweren dieDiagnose.(7,8) Dies wird durch eine aktuelle Patient:innenbefragung in Deutschland im Auftrag von Amgen bestätigt: Betroffene berichten etwa von Erschöpfung (59,5 %), Schwellungen (28,6 %) sowie Gewichtsverlust (16,7 %).(1) Ein weiteres Problem für behandelnde Ärzt:innen ist, dass die klinischen Befunde häufig denen anderer Krankheiten wie z. B. Tumoren ähneln.(9) In der Fachliteratur wird IgG4-RD daher auch als"Great Mimicker", d. h."großer Nachahmer", beschrieben.(10) Für Patient:innen bedeutet dies oft lange Diagnosewege, wiederholte Arztkontakte und eine Phase großer Unsicherheit.
Forschung bei Amgen:"Biology first"als strategischer Ansatz
Das Unternehmen verfolgt in der Forschung konsequent den Ansatz"Biology first". Dieses Leitprinzip hat das Ziel, die komplexen, biologischen Mechanismen einer Erkrankung zu verstehen, krankheitsrelevante Mechanismen präzise zu identifizieren und darauf aufbauend spezifische Therapieansätze zu entwickeln. Im Fall der IgG4-RD richtet sich der Fokus insbesondere auf B-Zellen - wichtige Bestandteile des Immunsystems, die Antikörper bilden und normalerweise helfen, Krankheitserreger zu bekämpfen. Bei IgG4-RD sind sie fehlreguliert und tragen wesentlich zur Entstehung von Entzündung und Fibrose bei, indem sie entzündungsfördernde Botenstoffe freisetzen, andere Zellen aktivieren und die Bildung von Narbengewebe stimulieren.(5) Ein neuer Ansatz greift genau hier und konzentriert sich auf den Abbau (Depletion) der B-Zellen, die zur Pathogenese beitragen. Diese therapeutische B-Zell-Depletion zielt darauf ab, fehlgesteuerte immunologische Prozesse zu kontrollieren, die Krankheitsaktivität zu verringern und das Auftreten weiterer Schübe zu minimieren.(11)
Mehr Aufmerksamkeit, bessere Perspektiven
Der internationale Awareness Day für IgG4-RD am 4. April trägt dazu bei, die Sichtbarkeit dieser wenig bekannten Erkrankung zu erhöhen. Für Betroffene kann dies ein wichtiger Schritt sein - hin zu schnellerer Diagnose, besserer Versorgung und mehr gesellschaftlichem Verständnis. Aus Sicht von Amgen ist die kontinuierliche Forschung an seltenen Erkrankungen ein zentraler Baustein, um medizinischen Fortschritt voranzutreiben. Innovationen im Bereich der Biotechnologie eröffnen neue Möglichkeiten, auch komplexen und bislang unzureichend behandelbaren Erkrankungen zielgerichtet zu begegnen.
Amgens Mission: Patient:innen zu helfen
Bei seltenen Erkrankungen ist ein intensives interdisziplinäres Patient:innen-Management gefragt. Patient:innen sind im Rahmen ihrer Erkrankung häufig auf Unterstützung durch Angehörige und den Freundeskreis angewiesen und haben ein hohes Bedürfnis, sich auszutauschen und Informationen zur Erkrankung zu erhalten. Amgen versteht die Unterstützung von Patient:innen als zentrale Aufgabe - nicht nur in der Forschung und Entwicklung neuer zielgerichteter Therapien, sondern auch durch weiterführendes Engagement sowie begleitende Informationsangebote. Auf der ersten deutschsprachigen Website zum Krankheitsbild https://www.igg4assoziiert.de/ werden vertiefende Informationen und eine Broschüre für Patient:innen, die gemeinsam mit Expert:innen entwickelt wurde, zur chronischen Autoimmunerkrankung IgG4-RD bereitgestellt.
Über Amgen
Amgen ist ein global führendes unabhängiges Biotechnologie-Unternehmen, das seit über 45 Jahren besteht und heute mit etwa 28.000 Mitarbeitenden in fast 100 Ländern vertreten ist. In Deutschland arbeiten wir an zwei Standorten mit rund 680 Mitarbeitenden jeden Tag daran, Patient:innen zu helfen. Durch die Kombination modernster Biologie und Technologie erreichen wir mit unseren Arzneimitteln Millionen von Menschen mit schweren und teils seltenen Erkrankungen. Wir entwickeln eine breit angelegte Pipeline und ein differenziertes Portfolio therapeutischer Wirkstoffe weiter, die in der Nephrologie, Kardiologie, Hämatologie, Onkologie, Knochengesundheit und bei chronisch-entzündlichen Erkrankungen eingesetzt werden. Neben Originalpräparaten entwickeln und produzieren wir auch Biosimilars.
Halten Sie sich zu aktuellen Themen rund um Biotechnologie informiert - Besuchen Sie dafür gerne unsere Webseite www.amgen.de oder folgen Sie Amgen Deutschland auf LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/amgengermany/).
Referenzen:
1. Strategic Patient Engagement Services für Amgen (powered by don´t be patient intelligence GmbH): IgG4-RD Insights in Germany - Patient:innenbefragung, Deutschland, Zeitraum 6. bis 18. Januar 2026, N=42; data on file, Amgen.
2. Wallace ZS et al. Ann Rheum Dis. 2023;82:957-962.
3. Pinheiro FAG et al. Adv Rheumatol. 2024;64(1):35.
4. Peyronel F et al. Nature Reviews Rheumatology. 2025;21:275-290.
5. Stone JH. Rheumatology (Oxford). 2025;64(Suppl_1):i24-i27.
6. Floreani A et al. J Transl Autoimmun. 2020;19(4):100074.
7. ACR 2025 https://rheumatology.org/patients/igg4-related-disease-igg4-rd. (Zugriff: 20.03.26)
8. Sodavarapu S et al. Cureus. 2020;12(1):e6610.
9. Nuthalpati M et al. Indian J Surg Oncol. 2025 Dec;16(6):1446-1451.
10. Stone JH et al. N Engl J Med. 2025;392(12):1168-1177.
11. Lanzillotta M et al. Rheumatology (Oxford). 2025;64(4):2290-2294.
DEU-NP-26-80013
Zukunftsgerichtete Aussagen:
Dieses Dokument enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die auf den aktuellen Erwartungen und Überzeugungen von Amgen basieren. Alle Aussagen, mit Ausnahme von Aussagen über Fakten aus der Vergangenheit, sind zukunftsgerichtete Aussagen. Dies gilt auch für Aussagen über Ergebnisse, die Vorteile und Synergien von Kooperationen oder potenziellen Kooperationen mit anderen Unternehmen (einschließlich BeOne Medicines Ltd. oder Kyowa Kirin Co., Ltd.), die Leistung von Otezla® (Apremilast), unsere Übernahmen von ChemoCentryx, Inc. oder Horizon Therapeutics plc (einschließlich der voraussichtlichen Entwicklung und Aussichten von Horizons Geschäftstätigkeit, Leistung und Chancen sowie alle potenziellen strategischen Vorteile, Synergien oder Chancen, die als Ergebnis einer solchen Akquisition erwartet werden) sowie Schätzungen von Einnahmen, Betriebsmargen, Investitionsausgaben, Barmitteln, anderen Finanzkennzahlen, erwarteten rechtlichen, schiedsverfahrenstechnischen, politischen, regulatorischen oder klinischen Ergebnissen oder Praktiken, Kunden- und Verschreibungsmustern oder -praktiken, Erstattungsaktivitäten und -ergebnissen, Auswirkungen von Pandemien oder anderen weitverbreiteten Gesundheitsproblemen auf unser Geschäft, Ergebnisse, Fortschritte und andere derartige Schätzungen und Ergebnisse. Zukunftsgerichtete Aussagen sind mit beträchtlichen Risiken und Unwägbarkeiten behaftet, einschließlich der nachfolgend genannten und in den von Amgen eingereichten Security and Exchange Commission-Berichten näher beschriebenen. Dazu gehört auch unser jüngster Jahresbericht auf dem Formblatt 10-K sowie nachfolgende Periodenberichte auf den Formblättern 10-Q und Form 8-K. Sofern nichts anderes angegeben ist, trifft Amgen diese Aussagen zum vermerkten Datum und verpflichtet sich nicht dazu, in diesem Dokument enthaltene zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, wenn neue Informationen vorliegen, Ereignisse eintreten oder aufgrund anderer Gründe.
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Datum: 01.04.2026 - 12:00 Uhr
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