Thiogenesis präsentiert Daten aus der Phase-2-Studie (EU) zu MELAS auf der Mitocon 2026
Im Fokus stehen die optimierte gewichtsbasierte Dosierung einmal pro Tag sowie die klinisch bedeutsame Verbesserung der Fatigue
(PresseBox) - Thiogenesis Therapeutics, Corp. (TSXV: TTI) (OTCQX: TTIPF) („Thiogenesis“ oder das „Unternehmen“), ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich mit der Entwicklung der nächsten Generation von Propharmaka (Prodrugs) auf Thiolbasis zur Behandlung seltener mitochondrialer und pädiatrischer Erkrankungen beschäftigt, hat heute bekannt gegeben, dass die Interimsdaten aus seiner klinischen Phase-2-Studie (EU) zu TTI-0102 bei Patienten mit mitochondrialer Enzephalomyopathie, Laktatazidose und schlaganfallähnlichen Episoden (MELAS) auf der Mitocon 2026 präsentiert wurden. Die Mitocon ist eine führendeinternationale Konferenz auf dem Gebiet der Mitochondrienmedizin, die dieses Jahr in der italienischen Stadt Pisa stattfand.
Das Poster mit dem Originaltitel„TTI-0102 in MELAS: PK/PD Results from a Phase 2 Study – Preliminary Evidence of Safety and Efficacy in Mitochondrial Disease“ wurde am 23. Januar während der „Late-Breaking News“-Session auf der Mitocon vorgestellt. Diese Auszeichnung ist der Präsentation von Datenvon hoher wissenschaftlicher und klinischer Relevanz vorbehalten, die vom Scientific Committee der Konferenz ausgewählt wurden.
Wichtigste Erkenntnisse aus der Phase-2-Studie (EU) zu MELAS
An der randomisierten, einfach verblindeten, placebokontrollierten explorativen Phase-2-Studie (EU) mit hoher Fixdosis nahmen neun (n=9) Patienten mit genetisch bestätigter MELAS teil, bei der es sich um eine schwerwiegende mitochondriale Erkrankung mit begrenzten Therapiemöglichkeiten handelt. Die auf der Mitocon vorgestellten Ergebnisse zeigten, dass eine gewichtsbasierte Dosierung entscheidend für eine optimale Exposition und Verträglichkeit ist. Dies hat sich auch im Rahmen langjähriger klinischer Erfahrungen mit Cysteamin in Konzentrationen, die mit zugelassenen Formulierungen (Cystagon® oder Procysbi®) bei Cystinose vergleichbar sind, bestätigt.
Hier einÜberblick über die klinischen, pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Erkenntnisse:
Klinisches Outcome (Fatigue):
- Statistisch signifikante Verbesserung der von Patienten angegebenen Erschöpfungszustände (Fatigue), gemessen anhand der Gesamtpunktezahl auf der Modified Fatigue Impact Scale (MFIS).
- Bei einer durchschnittlichen Dosis von rund 60 mg/kg/Tag war bei mit TTI-0102 behandelten Patienten eine mittlere Verringerung der MFIS-Gesamtpunktezahl um bis zu 10 % im Vergleich zur Placebo-Gruppe (p<0,001) zu beobachten.
- Fatigue ist ein zentrales und funktionell stark einschränkendes Symptom, das bei Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen auftritt.
Pharmakokinetik (PK):
- Anhaltende 24-Stunden-Cysteamin-Exposition durch gewichtsbasierte Dosis einmal pro Tag erreicht
- Ermittlung einer optimalen Dosis von etwa 60 ± 5 mg/kg TTI-0102 zum Erreichen der angestrebten Exposition
- Geringere maximale Plasma-Cysteaminkonzentrationen (Cmax) bei dieser Dosis im Vergleich zu festen Dosierungen und zugelassenen Cysteamin-Formulierungen, was eine verbesserte gastrointestinale Verträglichkeit unterstützt
Pharmakodynamik (PD):
- Erhöhte Plasma-Pyruvatwerte ohne Anstieg des Laktatspiegels, was auf einen verstärkten glykolytischen Fluss hindeutet. Es handelt sich dabei um einen Stoffwechselzustand, in dem Glukose wirksamer in nutzbare Zellenergie umgewandelt wird, anstatt in die Laktatproduktion umgeleitet zu werden. Dies ist mit einer verbesserten Energieverarbeitung in den Mitochondrien gleichzusetzen.
- Verringerte Plasma-Tryptophanwerte, was möglicherweise den oxidativen Stress reduziert, der mit neurotoxischen Metaboliten des Kynurenin-Stoffwechselwegs verbunden ist.
- Diese pharmakodynamischen Effekte waren dosisabhängig: unter 40 mg/kg/Tag vernachlässigbar, bei etwa 60 mg/kg/Tag optimal und bei höheren Dosen leicht reduziert.
Insgesamt stehen diese pharmakodynamischen Resultate im Einklang mit einer Abnahme von oxidativem Stress und einer Verbesserung des zellulären Energiestoffwechsels, was für den beabsichtigten Wirkmechanismus von TTI-0102 bei mitochondrialen Erkrankungen auf Grundlage des Thiol-Disulfid-Austauschgleichgewichts spricht und eine biologische Begründung für die beobachtete klinische Verbesserung der Fatigue liefert.
Die Studie zeigte ferner, dass eine Fixdosis bei Patienten mit geringerem Körpergewicht zu gastrointestinalen Nebenwirkungen und Behandlungsabbrüchen führte, während eine gewichtsangepasste Dosis diese Effekte abschwächte; dies spricht für den entsprechenden Einsatz in zukünftigen klinischen Studien. Eine gewichtsbasierte Dosis von 60 ± 5 mg/kg TTI-0102 (ca. 26 mg/kg Cysteamin-Basenäquivalent) führte zu einer anhaltenden 24-Stunden-Cysteamin-Exposition bei der halben Tagesdosis von Cystagon® oder Procysbi®, die Patienten mit Cystinose verabreicht wurde, und zu geringeren Spitzenkonzentrationen.
„Die auf der Mitocon präsentierten Ergebnisse bestätigen, dass TTI-0102 bei MELAS einen aussagekräftigen biologischen und klinischen ‚Proof-of-Concept‘ erzielt, wenn es in einer angemessenen, gewichtsabhängigen Dosierung verabreicht wird“, so Dr. med. Patrice Rioux, Chief Executive Officer und Mitbegründer von Thiogenesis. „Insbesondere die statistisch signifikante Verbesserung der Fatigue, gemessen anhand der MFIS, ist von großer Relevanz, da Fatigue eine zentrale funktionelle Komponente darstellt, die im umfassenden MM-COAST-Outcome-Rahmen erfasst wird. Letzterer wird in unserer bevorstehenden Phase-2a-Studie zum Leigh-Syndrom-Spektrum verwendet. Zusammen mit einem gut charakterisierten pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Profil fließen diese Ergebnisse direkt in das Design unseres Leigh-Programms ein.“
Über MFIS
Die Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) ist ein validiertes Instrument zur Darstellung des von Patienten berichteten Outcomes. Sie wird im großen Stil bei neurologischen und mitochondrialen Erkrankungen eingesetzt, um die Auswirkungen von Fatigue auf die körperliche, kognitive und psychosoziale Funktionsfähigkeit zu bewerten. Fatigue tritt bei schätzungsweise 71–100 % der Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen auf undwird häufig als eines der belastendsten Symptome angegeben. Die MFIS hat sich als sensitiv gegenüber klinisch bedeutsamen Veränderungen erwiesen und gilt als geeigneter Endpunkt für die Bewertung des therapeutischen Nutzens bei mitochondrialen Erkrankungen.
Über Mitocon
Mitocon– Insieme per lo studio e la cura delle malattie mitocondriali OdV – ist Italiens führende Patientenvertretungsorganisation, die sich für Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen einsetzt. Mitocon unterstützt Forschungs- und Bildungsmaßnahmen sowie die Zusammenarbeit zwischen Klinikern, Wissenschaftlern und Patientengruppen. Die internationale Mitocon-Jahreskonferenz gilt weithin als führendes Forum für die Präsentation neuer wissenschaftlicher und klinischer Fortschritte in der Mitochondrienmedizin.
Über MELAS
Die mitochondriale Enzephalomyopathie mit Laktatazidose und schlaganfallähnlichen Episoden (MELAS) ist eine seltene, vererbte mitochondriale Erkrankung, die meist durch eine Mutation in der mitochondrialen DNA (m.3243A>G) verursacht wird. Zu den Symptomen zählen Krampfanfälle, Muskelschwäche, Erschöpfungszustände (Fatigue), Kopfschmerzen und schlaganfallähnliche Episoden. Oxidativer Stress und ein gestörter mitochondrialer Energiestoffwechsel sind wesentliche Faktoren, die zur Krankheitsprogression beitragen. MELAS betrifft nach Schätzungen 4,1 von 100.000 Menschen weltweit und gilt als seltene Krankheit (Orphan Disease).
Über das Leigh-Syndrom-Spektrum
Das Leigh-Syndrom-Spektrum ist eine seltene, vererbte mitochondriale Erkrankung, die typischerweise im Säuglings- oder Kleinkindalter diagnostiziert wird und etwa 1 von 40.000 Lebendgeburten betrifft. Die Erkrankung ist durch fortschreitenden neurologischen Verfall, Entwicklungsrückschritte, Atemfunktionsstörungen und Krampfanfälle gekennzeichnet. Es gibt aktuell keine zugelassenen Therapien für die Behandlung des Leigh-Syndrom-Spektrums.
Über TTI-0102
TTI-0102 ist das Leitprodukt von Thiogenesis. Dieses Propharmakon (Prodrug) auf Basis von Cysteamin der nächsten Generation wurde entwickelt, um die Einschränkungen von Thiotherapien der ersten Generation – wie eine kurze Halbwertszeit, gastrointestinale Nebenwirkungen und Dosierungsbeschränkungen – zu überwinden. Durch eine kontrollierte metabolische Aktivierung ermöglicht TTI-0102 eine anhaltende Cysteamin-Exposition, was eine bessere Verträglichkeit und eine vereinfachte Dosierung ermöglicht. Der Wirkstoff wird derzeit für mehrere Indikationen im Zusammenhang mit mitochondrialer Dysfunktion und oxidativem Stress beurteilt, zu denen MELAS, das Leigh-Syndrom-Spektrum und die nephropathische Cystinose zählen.
Über Thiogenesis Therapeutics
Thiogenesis Therapeutics, Corp. (TSXV: TTI) (OTCQX: TTIPF) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase mit Firmensitz in San Diego, Kalifornien. Das Unternehmen entwickelt schwefelhaltige Prodrugs, die als Vorläufer für bereits zugelassene thiolaktive Verbindungen dienen sollen und möglicherweise zur Behandlung schwerer pädiatrischer Erkrankungen mit erheblichem ungedeckten medizinischen Bedarf herangezogen werden können. Das Leitprogramm von Thiogenesis – TTI-0102 – wird derzeitim Rahmen von MELAS, einer Phase-2a-Studie mit IND-Zulassung, die für das Leigh-Syndrom-Spektrum geplant ist, sowie einer Phase-3-Studie, die für die nephropathische Cystinose geplant ist, beurteilt.
Weiterführende Informationen erhalten Sie über:
Brook Riggins, CFA
Direktor und CFO
E-Mail: info(at)thiogenesis.com
Tel.: (888) 223-9165
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Datum: 26.01.2026 - 14:15 Uhr
Sprache: Deutsch
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