Neue Gentherapie bei Hämophilie B
(ots) -
- Erster Patient in Hessen am UKGM Gießen behandelt
- Verbesserte Lebensqualität und größere Unabhängigkeit für Betroffene
- Bundesweit bislang vier Patienten behandelt
Mit dem erstmaligen Einsatz einer neuen Gentherapie bei Hämophilie B, setzt das Zentrum für Transfusionsmedizin und Hämotherapie am UKGM in Gießen und Marburg unter der Leitung von Prof. Dr. Ulrich Sachs ein Zeichen für die Medizin von morgen: Erstmals in Hessen wurde hier ein Hämophilie-B-Patient außerhalb einer Studie mit einer Gentherapie behandelt - eine Behandlung, die das Leben und den Alltag der Patienten positiv beeinflussen kann."Wir freuen uns sehr, unseren Hämophilie-Patienten, die diesem Moment seit Jahren entgegenfiebern, endlich diese innovative Therapie anbieten zu können", sagt Prof. Sachs."Dieser Meilenstein wird die Behandlungslandschaft nachhaltig verändern und bahnt den Weg für weitere Gentherapien in der Zukunft."Das Zentrum betreut aktuell rund 100 Patienten mit Hämophilie A und Hämophilie B.
Hämophilie B ist eine lebensbedrohliche seltene Krankheit. In Deutschland leben über 1.000 Menschen mit Hämophilie B, mehr als die Hälfte leidet unter einer schweren und mittelschweren Form. Ursache für die Erkrankung ist ein genetisch bedingter Mangel an einem funktionsfähigen Gerinnungsfaktor (Faktor IX). Einem Protein, das zur Blutgerinnung benötigt wird. Betroffene sind besonders anfällig für Blutungen in ihren Gelenken und Muskeln, was zu Schmerzen, Schwellungen, und Gelenkschäden führt. Auch nach kleineren Verletzungen kann es zu ungewöhnlich langen Blutungen kommen.
Die ständige Sorge vor einer Blutung - die auch heute noch tödlich enden kann -bedeutet, dass ihre täglichen Aktivitäten eingeschränkt sein können. Zu den derzeitigen Behandlungen für mittelschwere bis schwere Hämophilie B gehören lebenslange regelmäßige Infusionen des fehlenden Gerinnungsfaktors.
Die als erste in Europa zugelassene neue Gentherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B eröffnet jetzt einen neuen therapeutischen Weg: Bei der Gentherapie wird in einer einmaligen Gabe das intakte Gen in den Körper eingebracht, um die körpereigene Produktion des fehlenden Gerinnungsfaktors anzuregen - mit dem langfristigen Ziel, die Symptome zu lindern und diebislang lebenslang notwendigen Infusionen überflüssig zu machen. Für Menschen, deren Alltag bisher durch wiederkehrende Blutungen und häufige Behandlungen geprägt war, kann das entscheidend zu mehr Lebensqualität beitragen."Die Möglichkeit, mit einer einzigen Infusion langfristig unabhängig von regelmäßigen Faktorgaben zu werden, bedeutet für unsere Patienten nicht weniger als einen Neubeginn", erklärt Prof. Sachs."Diese Therapie steht für ein neues Kapitel in der Hämophilie-Versorgung - und wir sind stolz, als Klinik aktiv daran mitzuschreiben."
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Datum: 05.11.2025 - 17:14 Uhr
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