Orpha Labs AG leitet "Compassionate-Use"-Programm mit ORL-101 für Patienten mit Leukozyten-Adhäsions-Defizienz Typ II (LAD-II) ein
(ots) - Dies Woche wird erster Patient in Israel mit ORL-101 behandelt
Die Orpha Labs AG hat heute den Start ihres "Compassionate-Use"-Programms bekannt gegeben, mit dem ORL-101 Ärzten zur Verfügung gestellt wird, die Patienten mit Leukozyten-Adhäsions-Defizienz Typ II (LAD-II) behandeln. ORL-101 ist eine neuartige Darreichungsform einer hochreinen L-Fucose, die derzeit für die Behandlung von LAD-II-Patienten in der Entwicklung ist.
Das israelische Gesundheitsministerium (MOH) genehmigte die Verwendung von ORL-101 für LAD-II-Patienten im Rahmen des Compassionate-Use-Programms von Orpha Labs. Orpha Labs wird voraussichtlich in Kürze LAD-II-Patienten in eine Phase-III-Studie aufnehmen.
Der Gründer und Chief Executive Officer von Orpha Labs, Alp Bugra Basat, MD, sagte: "Wir freuen uns sehr, diesen Fortschritt bekannt zu geben. ORL-101 ist das erste Produkt, das im Rahmen eines "Compassionate-Use"-Programms für LAD-II-Patienten zugelassen wurde. Damit sind wir unserem Ziel ein wenig näher gekommen, Produkte für Patienten mit extrem seltenen Erkrankungen in die klinische Entwicklung zu bringen."
Die FDA hat ORL-101 den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung ("Rare Pediatric Disease Designation") für die Behandlung von Patienten mit LAD II erteilt. Wenn die FDA den neuer Arzneimittelantrag ("NDA") für ORL-101 für Patienten mit LAD II genehmigt, berechtigt das das Unternehmen möglicherweise zum Erhalt eines Priority Review Vouchers ("PRV"). Dieser kann eingelöst werden, um eine vorrangige Prüfung für einen nachfolgenden Vermarktungsantrag zu erhalten.
Informationen zu Leukozyten-Adhäsionsdefizienz Typ II (LAD-II)
LAD-II (OMIM # 266265) ist ein autosomal rezessiver primärer Immundefekt mit defekter spontaner NK-Zellen-Zytotoxizität, der eine mäßige bis schwere neurologische Entwicklungsverzögerung verursacht. Als Gendefekt bei LAD-II-Patienten wurden verschiedene Mutationen im SLC35C1-Gen nachgewiesen, das für den GDP-Fucose-Transporter 1 kodiert. Dieser Transporter vermittelt die GDP-Fucose-Aufnahme in Golgi-Vesikel, und seine Dysfunktion führt zum Fehlen von fucosylierten Glykanen auf den Membranen der Zellen, was zum Verlust von E- und P-Selektin-Liganden auf Leukozyten führt. Dies hat zur Folge, dass zirkulierende Leukozyten nicht mehr effizient zu den Infektionsstellen wandern können, was wiederum eine anhaltende Leukozytose und wiederkehrende Episoden von lebensbedrohlichen Infektionen verursacht.
Informationen zu Orpha Labs AG
Die Orpha Labs AG ist ein auf die Bedürfnisse von Patienten ausgerichtetes Forschungs- und Entwicklungsunternehmen, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung wirksamer Medikamente für vernachlässigte, extrem seltene Krankheiten (sog. orphan diseases) verschrieben hat. Unser Ziel ist es, innovative Produkte anzubieten, die nicht nur die Überlebensraten, sondern auch die Lebensqualität dieser Patientengruppen verbessern.
Orpha Labs AG
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CH-6340 Baar
Schweiz
UID: CHE-209.103.038
Alp Bugra Basat, MD
Chief Executive Officer
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Datum: 08.02.2021 - 08:01 Uhr
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