Liminal BioSciences informiertüber den aktuellen Status des Biologika-Lizenzantrags (BLA) für Ryplazim® (Plasminogen)
(ots) - - FDA legt den 5. März 2021 als PDUFA-Zieldatum fest
Liminal BioSciences Inc. (Nasdaq: LMNL) ("Liminal BioSciences" oder das "Unternehmen"), ein auf klinischer Ebene tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, hat heute bekannt gegeben, dass die U.S. Food and Drug Administration ("FDA") den Eingang der Wiedervorlage des Biologika-Lizenzantrags (Biologic License Application, "BLA") für Ryplazim® (Plasminogen) durch das US-amerikanische Tochterunternehmen Prometic Biotherapeutics Inc. bestätigt hat. Damit wird die Zulassung von Ryplazim® zur Behandlung der klinischen Zeichen und Symptome einer kongenitalen Plasminogendefizienz ("C-PLGD") bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten beantragt. Die FDA bestätigte, dass es sich bei der Wiedervorlage um eine vollständige Antwort der Klasse 2 (Complete Class 2 Response) handelt, und legte den 5. März 2021 als PDUFA-Zieldatum (Prescription Drug User Fee Act) für den Abschluss der Überprüfung des Zulassungsantrags fest.
"Wir freuen uns darauf, während des Verfahrens zur Prüfung des BLA für Ryplazim weiterhin eng mit der FDA zusammenarbeiten zu können, da wir unserem Ziel, den von dieser schweren Erkrankung betroffenen Patienten eventuell die erste von der FDA zugelassene Behandlung bereitstellen zu können, damit einen weiteren Schritt näher kommen", sagt Kenneth Galbraith, Chief Executive Officer (CEO) bei Liminal BioSciences.
Die Wiedervorlage des BLA für Ryplazim® stützt sich auf die Daten aus einer klinischen Phase-II/III-Studie, in der eine Evaluierung der 48-wöchigen Therapie mit Ryplazim® bei 15 Patienten mit kongenitaler Plasminogendefizienz (sowohl pädiatrische als auch erwachsene Patienten) erfolgte. In der klinischen Phase-II/III-Studie erreichten 100 % der Studienteilnehmer beide primären Wirksamkeitsendpunkte der Studie. Die in der klinischen Studie gemeldeten unerwünschten Ereignisse wurden als leicht eingestuft, und es wurden keine Todesfälle, keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und keine unerwünschten Ereignisse, die zu einem Studienabbruch führten, gemeldet.
"Zeitgleich zur Prüfung des BLA durch die FDA werden wir uns auf eine mögliche Zulassung und Einführung des Arzneimittels auf dem US-amerikanischen Markt im Jahr 2021 vorbereiten", erklärt Patrick Sartore, leitender Informationsmanager für therapeutische Plasmaderivate. "Wir arbeiten weiterhin mit Patientenvertretungen, Ärzten und Kostenträgern zusammen, um ein Bewusstsein für die kongenitale Plasminogendefizienz zu schaffen und Patienten in den USA den Zugang zu Ryplazim® zu ermöglichen, sollte es von der FDA zugelassen werden. Zudem prüfen wir derzeit die Vorgaben für die Arzneimittelentwicklung und -zulassung in anderen Ländern, um gemeinsam mit potenziellen Kooperationspartnern eine Marktzulassung für Ryplazim® außerhalb der USA zu erhalten."
Im Rahmen des FDA-Programms für seltene pädiatrische Erkrankungen kann die FDA einem Sponsor, der die Zulassung für ein Arzneimittel zur Behandlung einer "seltenen pädiatrischen Erkrankung" erhält, einen Priority Review Voucher (PRV) erteilen. Eine "seltene pädiatrische Erkrankung" ist definiert als eine schwere, lebensbedrohende Erkrankung, deren schwerwiegende und lebensbedrohende Manifestationen im Wesentlichen weniger als 200 000 Menschen in den USA betreffen. Vorbehaltlich der FDA-Zulassung für Ryplazim® zur Behandlung der C-PLGD könnte das Unternehmen einen Priority Review Voucher erhalten, mit dem eine priorisierte Prüfung aller darauffolgenden Marktzulassungsanträge sichergestellt wird oder der an andere Unternehmen für deren Programme veräußert oder übertragen werden kann.
Was ist eine kongenitale Plasminogendefizienz?
Plasminogen ist ein natürlich vorkommendes Protein, das von der Leber synthetisiert wird und im Blut zirkuliert. Plasmin, die aktive Form von Plasminogen, ist ein wesentlicher Bestandteil des fibrinolytischen Systems und als Hauptenzym maßgeblich an der Lyse von Blutgerinnseln und der Clearance von extravasiertem Fibrin beteiligt. Daher kommt dem Plasminogen eine bedeutende Rolle bei Wundheilung, Zellmigration, Gewebe-Remodelling, Angiogenese und Embryogenese zu. Die Unfähigkeit zur natürlichen Produktion ausreichender Mengen von Plasminogen kann entweder bereits bei der Geburt vorliegen (hier spricht man von der kongenitalen Plasminogendefizienz) oder sich nach einem Trauma oder einer Erkrankung entwickeln (hierbei handelt es sich dann um eine akute oder erworbene Plasminogendefizienz). Bei Patienten mit kongenitaler Plasminogendefizienz kommt es zu vermehrten Fibrinablagerungen oder -läsionen auf Schleimhautoberflächen am ganzen Körper. In vielen Fällen wird die Krankheit im Kindesalter diagnostiziert. Bleibt die Erkrankung unbehandelt, können die Krankheitsmanifestationen zu einer Organschädigung führen. In begutachteten Fachpublikationen wird von einer möglichen Prävalenz von 1,6 Fällen pro einer Million Menschen weltweit ausgegangen. Unternehmenseigene Datenquellen und -analysen unter Einbeziehung der US-Bevölkerung lassen darauf schließen, dass die Anzahl der Personen, die möglicherweise von einer Plasminogendefizienz betroffen sind, in den USA über diesen epidemiologischen Schätzungen liegen könnte. Um Läsionsrezidive zu vermeiden, ist bei einer kongenitalen Plasminogendefizienz häufig eine lebenslange Therapie erforderlich. Derzeit sind keine zugelassenen Therapien zur Behandlung der kongenitalen Plasminogendefizienz verfügbar.
Was ist Ryplazim® (Plasminogen)?
Ryplazim® ist ein in der Erprobung befindliches Plasmaderivat-Protein, das derzeit von Prometic Bioproduction Inc., dem für therapeutische Plasmaderivate zuständigen Unternehmenssegment von Liminal BioSciences, Inc., zur Behandlung der kongenitalen Plasminogendefizienz (C-PLGD) entwickelt wird. Dieses hoch aufgereinigte Glu-Plasminogen dient als Ersatz für das aktivierte Plasminogen, das einen wesentlichen Bestandteil des fibrinolytischen Systems darstellt und als Hauptenzym maßgeblich an der Lyse von Blutgerinnseln, der Clearance von extravasiertem Fibrin und anderen lebensnotwendigen Körperfunktionen beteiligt ist. Ryplazim® wurde von der FDA als Arzneimittel für seltene Leiden und seltene pädiatrische Erkrankungen (Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations) ausgewiesen.
Das Unternehmen Liminal BioSciences Inc.
Liminal BioSciences ist ein auf klinischer Ebene tätiges biopharmazeutisches Unternehmen mit Schwerpunkt im Bereich der Erforschung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapien für Patienten, die an Krankheiten leiden, für die ein hoher ungedeckter Behandlungsbedarf besteht, darunter insbesondere fibrosebedingte Krankheitszustände, aber auch Atemwegs-, Leber- und Nierenerkrankungen. Liminal BioSciences verfügt über ein umfassendes Verständnis bestimmter biologischer Ziele und Signalwege, die am Fibroseprozess beteiligt sind, einschließlich Fettsäurerezeptoren wie z. B. FFAR1 bzw. GPR40, der G-Protein-gekoppelte Rezeptor 84 (GPR84) und Peroxisom-Proliferator-aktivierte Rezeptoren (PPARs). Für unseren vielversprechendsten kleinmoleküligen Arzneimittelkandidaten Fezagepras (PBI-4050) wird voraussichtlich in Q4-2020 eine zusätzliche klinische Phase-I-Studie eingeleitet, um ansteigende Mehrfachdosen sowohl bei gesunden Freiwilligen als auch bei Patienten zu untersuchen, denen eine tägliche Dosis verabreicht wird, die höher ist als die in unseren zuvor abgeschlossenen klinischen Phase-II-Studien evaluierten Dosen. Die klinischen Phase-II-Studien zur weiteren Evaluierung der optimalen Dosis und des optimalen Dosierungsschemas von Fezagepras bei ausgewählten Fibroseindikationen sind für 2021 geplant.
Liminal BioSciences hat seine Erfahrungen im Bereich der Bioseparationstechnologien durch sein Tochterunternehmen Prometic Bioproduction Inc. dazu genutzt, Biopharmazeutika aus menschlichem Plasma zu isolieren und aufzureinigen. Unser vielversprechendster Arzneimittelkandidat im Bereich der Plasmaderivate ist Ryplazim®, für den das Unternehmen über das US-amerikanische Tochterunternehmen Prometic Biotherapeutics Inc. am 4. September 2020 erneut einen BLA bei der FDA eingereicht hat, um die Zulassung für die Behandlung von Patienten mit kongenitaler Plasminogendefizienz zu erhalten. Das PDUFA-Zieldatum für den Abschluss der Überprüfung dieses BLA ist der 5. März 2021. Im Hinblick auf die Behandlung der kongenitalen Plasminogendefizienz wurde Ryplazim® zuvor von der FDA als Arzneimittel für seltene Leiden und seltene pädiatrische Erkrankungen (Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations) ausgewiesen.
Prometic Plasma Resources, ein Tochterunternehmen von Liminal BioSciences Inc., ist der CoVIg-19 Plasma Alliance beigetreten, um dabei zu helfen, die Entwicklung einer möglichen neuen Therapie gegen COVID-19 zu beschleunigen. Unser kanadischer Hauptstandort in Winnipeg, Manitoba, ist von der FDA und von Health Canada lizenziert und wurde von der Europäischen Union und der Plasma Protein Therapeutics Association (PPTA) zertifiziert. Unser US-amerikanischer Hauptstandort in Amherst, New York, ist vom Staat New York lizenziert, und der von diesem Standort aus eingereichte BLA wird derzeit von der FDA geprüft.
Liminal BioSciences ist in Kanada, dem Vereinigten Königreich und den Vereinigten Staaten von Amerika geschäftlich aktiv.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen über die Ziele, Strategien und Geschäftstätigkeiten von Liminal BioSciences, die mit Risiken und Unsicherheiten verbunden sind. Zukunftsgerichtete Aussagen enthalten Informationen, die sich u. a. auf Aussagen hinsichtlich des Zeitpunkts der Prüfung des BLA für Ryplazim® durch die FDA, auf unsere Pläne für die Einführung von Ryplazim® auf dem US-amerikanischen Markt nach dessen Zulassung, unsere Pläne in Bezug auf die Marktzulassung und Vermarktung von Ryplazim® außerhalb der USA, auf das Potenzial unserer Arzneimittelkandidaten und die Entwicklung von R&D-Programmen sowie auf die Zeitpläne für die Einleitung klinischer Studien beziehen.
Diese Aussagen sind "zukunftsgerichtet", da sie auf unseren derzeitigen Erwartungen bezüglich der Märkte, in denen wir tätig sind, sowie auf verschiedenen Schätzungen und Vermutungen beruhen. Tatsächliche Ereignisse oder Ergebnisse können erheblich von dem abweichen, was in diesen zukunftsgerichteten Aussagen antizipiert wird, wenn sich bekannte oder unbekannte Risiken auf unsere Geschäftstätigkeiten auswirken oder wenn unsere Schätzungen und Vermutungen sich als unzutreffend herausstellen. Die Arzneimittelkandidaten des Unternehmens wurden bis zum jetzigen Zeitpunkt in keinem Land für den Vertrieb zugelassen. Zu den Faktoren, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den hier beschriebenen bzw. antizipierten Ergebnissen abweichen, zählen u. a. Risiken im Zusammenhang mit der Prüfung durch die FDA, unserer Fähigkeit zur effektiven Gründung eines kommerziellen Unternehmens, der Fähigkeit von Liminal BioSciences, Arzneimittelkandidaten zu entwickeln, herzustellen und diese im Falle einer Zulassung erfolgreich zu vermarkten, den Auswirkungen der COVID-19-Pandemie auf die Geschäftstätigkeiten, die klinische Entwicklung, die regulatorischen Aktivitäten sowie die finanziellen und sonstigen Auswirkungen auf das Unternehmen, der Verfügbarkeit der finanziellen Mittel und Ressourcen für die Durchführung von R&D-Projekten, dem erfolgreichen Abschluss klinischer Studien im vorgesehenen zeitlichen Rahmen, der Fähigkeit von Liminal BioSciences, einen Nutzen aus den Geschäftsmöglichkeiten in der Pharmaindustrie zu ziehen, den Unsicherheitsfaktoren, die im Allgemeinen mit Forschung und Entwicklung, klinischen Studien und den entsprechenden regulatorischen Prüfungen und Zulassungen in Zusammenhang stehen, sowie den allgemeinen Veränderungen der wirtschaftlichen Situation. Eine ausführlichere Bewertung dieser Risiken, Unsicherheitsfaktoren und sonstigen Risiken, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ereignisse und Ergebnisse erheblich von unseren derzeitigen Erwartungen abweichen, können den vom Unternehmen eingereichten Unterlagen bei der U.S. Securities and Exchange Commission, den bei den Canadian Securities Commissions eingereichten Unterlagen und Berichten, weiteren Unterlagen und Berichten, einschließlich des Jahresberichts im Formular 20-F, in der jeweils gültigen Fassung, für das am 31. Dezember 2019 endende Jahr, sowie den Unterlagen und Berichten, die das Unternehmen zukünftig einreichen wird, entnommen werden. Derartige Risiken können durch die COVID-19-Pandemie und deren mögliche Auswirkungen auf die Geschäftstätigkeiten von Liminal BioSciences und die weltweite Wirtschaft verstärkt werden. Daher können wir nicht garantieren, dass sich irgendeine dieser zukunftsgerichteten Aussagen erfüllen wird. Bestehende und zukünftige Investoren werden davor gewarnt, sich in unangemessener Weise auf solche zukunftsgerichteten Aussagen und Schätzungen zu verlassen, die nur zum Zeitpunkt dieser Veröffentlichung Gültigkeit haben. Wir verpflichten uns nicht dazu, irgendwelche zukunftsgerichteten Aussagen, die in dieser Pressemitteilung enthalten sind, zu aktualisieren, auch dann nicht, wenn infolge zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen neue Informationen bekannt werden, es sei denn, dies wird von geltenden Sicherheitsgesetzen und -bestimmungen gefordert.
Ansprechpartner im Unternehmen: Shrinal Inamdar, Manager, Investor Relations and Communications, s.inamdar(at)liminalbiosciences.com, +1 450 781 0115; Pressekontakt: Kaitlin Gallagher, kgallagher(at)berrypr.com, +1 212 253 8881; Investorkontaktstelle: Matt Lane, matt(at)gilmartinir.com, +1 617 901 7698
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Datum: 23.09.2020 - 15:16 Uhr
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