Audentes Therapeutics kündigt MHRA-Bewilligung des Antrags auf Genehmigung der klinischen Prüfung für AT342 zur Behandlung vom Crigler-Najjar-Syndrom an

13.11.2017 - 10:01 | 1550503


Artikel von Audentes Therapeutics, Inc.



(ots) - Audentes Therapeutics, Inc.
(Nasdaq: BOLD), ein Biotechnologie-Unternehmen mit Fokus auf der
Entwicklung und Vermarktung von gentherapeutischen Produkte für
Patienten mit schweren, lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten,
kündigte heute an, dass die britische Gesundheitsbehörde (Medicines
and Healthcare Products Regulatory Agency, MHRA) den Antrag auf
Genehmigung der klinischen Prüfung (Clinical Trial Authorisation,
CTA) für AT342 - der Produktkandidat zur Gentherapie des
Unternehmens, der zur Behandlung vom Crigler-Najjar-Syndrom
entwickelt wird - bewilligt hat. Dies ist die erste europäische
CTA-Bewilligung für das AT342-Programm und genehmigt Audentes mit der
Patientenaufnahme an klinischen Prüfstellen in Großbritannien für
VALENS, die klinische Phase-I/II-Studie von AT342, zu beginnen.

"Diese CTA-Bewilligung repräsentiert einen wichtigen Meilenstein
für unser AT342-Programm", so Matthew R. Patterson, President und
Chief Executive Officer. "Wir freuen uns auf die enge Zusammenarbeit
mit der europäischen Crigler-Najjar-Syndrom-Gemeinschaft, sowie wir
unsere globalen Pläne zur Entwicklung von AT342 als ein potenziell
transformatives Produkt zur Behandlung dieser verheerenden seltenen
Krankheit weiter umsetzen."

Neben VALENS umschließt das klinische Entwicklungsprogramm für
AT342 auch LUSTRO, eine prospektive Run-in-Studie zum natürlichen
Verlauf. Hauptsächlich zielt LUSTRO darauf ab, die klinische
Verfassung von Patienten mit Crigler-Najjar-Syndrom zu
charakterisieren, Versuchspersonen für eine potentielle Rekrutierung
für VALENS zu identifizieren und als grundlegende Längsschnittstudie
sowie intraindividuelle Kontrolle für VALENS zu dienen.

Informationen zu VALENS, die klinische Phase-I-Studie von AT342

VALENS ist eine multizentrische, multinationale Open-Label-Studie


mit ansteigender Dosis zur Bewertung der Sicherheit und vorläufigen
Wirksamkeit von AT342 in etwa zwölf Crigler-Najjar-Patienten von
einem Jahr und älter. Die Studie wird voraussichtlich neun mit AT342
behandelte Patienten und drei gleichzeitig kontrollierte Patienten
mit verzögerter Behandlung umschließen. Primäre Endpunkte umschließen
Sicherheit (unerwünschte Ereignisse und bestimmte Laborwerte,
einschließlich immunologischer Parameter) und Wirksamkeit
(Veränderung von Serum-Bilirubin und Stundenanzahl von Phototherapie
innerhalb eines 24-Stunden-Zeitraums). Patienten werden nach Vergabe
von AT342 für zwölf Wochen einer verordneten Phototherapie
unterzogen, wobei die Phototherapie für jene, bei denen ein
deutlicher Rückgang vom Bilirubin in Woche 12 verzeichnet wird, im
Verlauf der anschließenden fünf Wochen abgesetzt wird. Patienten
werden voraussichtlich für mindestens fünf Jahre beobachtet, um
langfristige Sicherheit und dauerhafte Wirkung zu bewerten.

Informationen zu AT342 für das Crigler-Najjar-Syndrom

AT342 ist ein AAV8-Vektor, der eine funktionsfähige Kopie vom
UGT1A1-Gen zur Behandlung des Crigler-Najjar-Syndroms enthält - eine
seltene monogene Erkrankung, die sich durch extrem hohe Werte von
unkonjugiertem Bilirubin im Blut äußert, was ein erhebliches Risiko
von irreversiblen neurologischen Schäden und Tod darstellt. Der
aktuelle Behandlungsstandard sieht tägliche, ständige Phototherapie
für gewöhnlich mehr als zwölf Stunden täglich vor. Phototherapie
verliert mit zunehmendem Alter der Kinder an Wirksamkeit, sodass eine
Lebertransplantation überlebensnotwendig werden kann. Eine einzelne
Vergabe von AT342 hat in einem Crigler-Najjar-Mausmodell zu einem
dauerhaften, dosierungsabhängigen und klinisch relevanten Rückgang
des Gesamtwerts von Bilirubin geführt, wobei keine erheblichen mit
AT342 verwandten unerwünschten Ereignisse oder andere
Sicherheitsergebnisse aufgetreten sind.

Informationen zu Audentes Therapeutics, Inc.

Audentes Therapeutics (Nasdaq: BOLD) ist ein
Biotechnologie-Unternehmen mit Fokus auf der Entwicklung und
Vermarktung von gentherapeutischen Produkte für Patienten mit
schweren, lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten. Wir führen zur
Zeit eine klinische Phase-I/II-Studie zu unserem führenden
Produktkandidaten AT132 für die Behandlung von X-chromosomaler
myotubulärer Myopathie (XLMTM) durch und haben drei weitere
Produktkandidaten in der Entwicklung, einschließlich AT342 für die
Behandlung vom Crigler-Najjar-Syndrom, AT982 für die Behandlung der
Pompe-Krankheit und AT307 für die Behandlung vom CASQ2-Subtyp von
catecholaminerger polymorpher ventrikulärer Tachykardie (CASQ2-CPVT).
Wir sind ein fokussiertes, erfahrenes und leidenschaftliches Team,
das sich dafür einsetzt, starke, globale Beziehungen mit Patienten,
Forschung und medizinischen Gemeinschaften zu knüpfen.

Bitte besuchen Sie für weitere Informationen zu Audentes
www.audentestx.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im
Sinne der "Safe Harbor"-Bestimmungen des US-amerikanischen Private
Securities Litigation Reform Act von 1995, einschließlich, aber ohne
Beschränkung auf: die Fähigkeit von LUSTRO als grundlegende
Längsschnittstudie und intraindividuelle Kontrolle für VALENS zu
dienen sowie das Potential von AT342, Crigler-Najjar-Patienten eine
transformative Therapie zu bieten. Alle Aussagen, mit Ausnahme
historischer Fakten, können als zukunftsgerichtete Aussagen angesehen
werden. Auch wenn das Unternehmen davon ausgeht, dass die
Erwartungen, die in solchen zukunftsorientierten Aussagen reflektiert
sind, realistisch sind, kann das Unternehmen keine zukünftigen
Ereignisse, Ergebnisse, Handlungen, Aktivitätsebenen, Leistungen oder
Errungenschaften garantieren, wobei Zeitpunkt und Ergebnisse
biotechnologischer Entwicklung und eine potenzielle regulatorische
Genehmigung zwangsläufig ungewiss sind. Zukunftsgerichtete Aussagen
unterliegen Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass
die tatsächlichen Aktivitäten und Ergebnisse des Unternehmens
erheblich von denen abweichen, die den zukunftsgerichteten Aussagen
zugrunde liegen, einschließlich Risiken und Ungewissheiten, die sich
auf die Fähigkeit des Unternehmens beziehen, seine Produktkandidaten
zu verbessern, regulatorische Zulassungen für seine Produktkandidaten
zu erhalten und diese letztlich zu vermarkten, sowie auf den
Zeitablauf und die Ergebnisse präklinischer und klinischer Studien,
die Fähigkeit des Unternehmens, Entwicklungsaktivitäten zu
finanzieren und Entwicklungsziele zu erreichen, die Fähigkeit des
Unternehmens, geistiges Eigentum zu schützen sowie auf andere Risiken
und Ungewissheiten, die unter der Überschrift "Risikofaktoren" in den
Dokumenten beschreiben sind, die das Unternehmen von Zeit zu Zeit bei
der US-amerikanischen Securities and Exchange Commission einreicht.
Diese zukunftsgerichteten Aussagen gelten ausschließlich zum Datum
dieser Pressemitteilung und das Unternehmen verpflichtet sich auf
keine Weise dazu, zukunftsgerichtete Aussagen zu überarbeiten und zu
aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände nach der Veröffentlichung
dieses Dokuments zu reflektieren.



Pressekontakt:
:
Paul Laland
415 519 6610
media(at)audentestx.com
Logo - https://mma.prnewswire.com/media/602363/Audentes_Therapeutics_
__Logo.jpg

Original-Content von: Audentes Therapeutics, Inc., übermittelt durch news aktuell

Unternehmensinformation / Kurzprofil:


Leseranfragen:

PresseKontakt / Agentur:

Anmerkungen:

1550503

Kontakt-Informationen:
Vor- / Nachname: Audentes Therapeutics, Inc.

Ansprechpartner:
Stadt: San Francisco
Telefon:

Keywords (optional):
medizin, gesundheit, biotechnologie,

Dieser Artikel wurde bisher 25 mal aufgerufen.

Verlinkung-Tipps:



Direkter Link zu diesem Artikel:




Diese Pressemeldung bookmarken bei...


Tausendreporter BlinkList del.icio.us Folkd Furl Google Linkarena Mister Wong oneview Yahoo MyWeb YiGG Webnews Technorati

Über einen Link auf Ihrer News-, Presse- oder Partner-Seite würden wir uns sehr freuen.


Hiermit versichert der Erfasser, dass der eingestellte Artikel der Wahrheit entspricht. Er ist frei von Rechten Dritter und steht zur Veröffentlichung bereit. Die Haftung für eventuelle Folgen (z.B. Abmahnungen, Schadenersatzforderungen etc.) übernimmt der Eintrager und nicht internet-intelligenz.de


[ Anfrage per Mail | Fehlerhaften Artikel melden | Druckbare Version | Diesen Artikel an einen Freund senden ]


Alle Artikel von Audentes Therapeutics, Inc. RSS Feed

Investoren mit einem Interesse an Nordostasien bevorzugen Yingkou in China
Khondrion wird erste Ergebnisse der KHENERGY-Studie veröffentlichen
Clearbridge BioMedics und Leica Biosystems vermarkten gemeinsam automatisierte Lösungen für Analyse von zirkulierenden Tumorzellen (CTC)
Covaris führt die 96-Well-oneTUBE-10-AFA-Platte für verbesserte Workflows in der Next-Generation-Sequenzierung (NGS) ein
GENOMICA erhält Zulassung zur Vermarktung seiner Diagnosekits und Instrumente in Südkorea





Blogverzeichnis - Blog Verzeichnis bloggerei.deBlog Top Liste - by TopBlogs.de