Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency ("MHRA") verleiht VTS-270 Bezeichnung als vielversprechendes innovatives Medikament
(ots) - Vtesse, Inc.
(http://www.vtessepharma.com/) - ein Unternehmen, dass sich der
Entwicklung von Arzneimitteln verschrieben hat, die Patienten mit
extrem seltenen, lebensbedrohlichen Krankheiten zugutekommen -
kündigte heute an, dass die MHRA (eine Exekutivagentur des britischen
Gesundheitsministeriums, in deren Verantwortung es liegt,
sicherzustellen, dass Arzneimittel und Medizinprodukte angemessen
sicher sind) VTS-270, das Prüfpräparat von Vtesse für Kinder mit
Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 ("NPC"), die Bezeichnung als
vielversprechendes, innovatives Medikament (Promising Innovative
Medicine, PIM) verliehen hat.
"Es ist für die NPC-Gemeinschaft, das Team bei Vtesse und für alle
Personen, Organisationen und Institutionen, die unermüdlich an der
Entwicklung von VTS-270 arbeiten, äußerst erfreulich, dass es durch
die MHRA als wissenschaftliche Innovation anerkannt wurde, die das
Leben von Menschen, die an NPC leiden, verbessern könnte",
kommentierte Ben Machielse
(http://www.vtessepharma.com/#!leadership-team/c1b0k), Drs.,
Präsident und Chief Executive Officer bei Vtesse, Inc. "Es ist ein
erheblicher Aufwand an Zusammenarbeit und Engagement erforderlich, um
die klinische Studie und die regulatorischen Verfahren für die
Arzneimittelentwicklung im Bereich seltene Krankheiten
voranzutreiben. Insbesondere gilt unser Dank allen Eltern, die die
Entwicklung von VTS-270 unterstützt haben."
"Diese von Großbritannien erhaltene PIM-Bezeichnung zeigt
gemeinsam mit der Bezeichnung als bahnbrechende Therapie durch die
US-amerikanische FDA zu Beginn des Jahres die Gewichtigkeit
vorläufiger klinischer Daten für die Behandlung von NPC mit VTS-270",
fügte Kevin Johnson (http://www.vtessepharma.com/leadership-team),
PhD, MBA, Vice President for Regulatory Affairs bei Vtesse, hinzu.
"Beide Bezeichnungen verschaffen uns bessere regulatorische
Möglichkeiten, auf die wir uns beim Abschluss unserer strengen
klinischen Phase 2b/3-Studie sowie bei der Beantragung
regulatorischer Genehmigungen verlassen, um dieses Arzneimittel so
schnell wie möglich auf den Markt zu bringen."
Eine PIM-Bezeichnung gilt als Frühindikator dafür, dass ein
medizinisches Produkt ein vielversprechender Kandidat für das Early
Access to Medicines Scheme ("EAMS") ist - bei der Behandlung,
Diagnose oder Prävention von lebensbedrohlichen oder ernsthaft
behindernden Krankheiten mit offenem Behandlungsbedarf. Das EAMS ist
ein britisches von der MHRA durchgeführtes Programm, das darauf
abzielt, Patienten mit lebensbedrohlichen Krankheiten Zugang zu
spezifischen noch nicht zugelassenen Medikamenten zu bieten, wenn
deutlich ein entsprechender medizinischer Bedarf besteht.
"Die PIM-Bezeichnung, die auf Daten von klinischen Phase
1/2-Studien mit NPC-Patienten beruht, ist eine wichtige
Errungenschaft für Vtesse, VTS-270 und die
Niemann-Pick-Gemeinschaft", erklärte Paul Gissen, PhD, MRCPCH, Great
Ormond Street Hospital, der ein Prüfer für Vtesses klinische Phase
2b/3-Studien von VTS-270 ist. "Die PIM-Bezeichnung durch die MHRA
basiert auf drei Kriterien: eine lebensbedrohliche oder ernsthaft
behindernde Krankheit mit hohem offenen Behandlungsbedarf, ein
medizinisches Produkt, dass sehr wahrscheinlich wesentliche Vorteile
gegenüber der aktuell in Großbritannien angewendeten Behandlungsform
bietet, und eine begründete Annahme eines positiven
Nutzen-Risiko-Verhältnisses für Patienten. Wir freuen uns auf weitere
Studien zu VTS-270 und - als klinischer Prüfer - freut es mich, dass
die MHRA diese Bezeichnung verliehen hat."
Ergebnisse von der Gruppe, die während der Phase 1/2-Studie mit
steigender Dosierung, mit VTS-270 behandelt wurde, zeigen, dass der
Krankheitsfortschritt gemäß einer Messung mit dem NPC Neurological
Severity Score (NSS) nach 12 Monaten und 18 Monaten monatlicher
Dosierung im Vergleich zu einer abgestimmten Kontrollgruppe der
Studie mit natürlichem Krankheitsverlauf geringer ausfiel. In der
Studie wurden Veränderungen des Hörvermögens, die als Nebenwirkung
vermutet wurden, sowie transiente Ataxie und transiente Erschöpfung
beobachtet.
Vtesses laufende klinische Phase 2/3-Studie von VTS-270 nimmt
Patienten im Birmingham Children''s Hospital und im Great Ormond
Street Hospital in Großbritannien auf. Die Studie läuft ebenfalls in
Einrichtungen in den USA, Frankreich, Deutschland, Spanien, der
Türkei und Australien. Bitte besuchen Sie für weitere Informationen,
einschließlich einer Liste der teilnehmenden Studienorten,
www.theNPCstudy.com.
Informationen zu NPC
NPC ist eine progressive, unheilbare, chronisch behindernde - und
letztlich tödliche - genetische Krankheit. Sie wird durch einen
Defekt des Lipidtransports innerhalb der Zelle ausgelöst, der zu
einer übermäßigen Ansammlung von Lipiden im Gehirn, der Leber und
Milz führt. Das NIH National Center for Advancing Translational
Sciences (NCATS) und das Eunice Kennedy Shriver National Institute of
Child Health and Human Development (NICHD) führten die präklinische
Forschung durch und begannen in enger Zusammenarbeit mit
Selbsthilfegruppen für Eltern und Patienten mit der
Arzneimittelentwicklungsphase für VTS-270. Vtesse ist führend für den
Arzneimittelentwicklungsprozess in der Endphase.
Informationen zu Vtesse
Vtesse, Inc. ist ein Unternehmen für seltene Krankheiten, das sich
für die Entwicklung von Medikamenten für Patienten einsetzt, die an
unterversorgten Erkrankungen leiden. Vtesse kooperiert mit dem NIH,
anderen führenden akademischen Zentren, Eltern und
Patientenvertretungen, um zur Behandlung von NPC eine pivotale
klinische Studie von VTS-270 (eine klar gekennzeichnete Mischung von
HP?CD mit einem spezifischen kompositorischen Fingerabdruck, der
diese von anderen HP?CD-Mischungen unterscheidet) voranzutreiben
sowie präklinische Erforschung und Entwicklung anderer neuartiger
Arzneimittel für NPC und andere lysosomale Speicherkrankheiten
(Lysosomal Storage Diseases, LSDs) durchzuführen. Das Unternehmen
wird von einem sehr erfahrenen Führungsteam geleitet, das an der
Entwicklung von über 20 zugelassenen Arzneimitteln beteiligt war. Ein
erfahrenes Anlegerkonsortium, einschließlich Alexandria Venture
Investments, Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New
Enterprise Associates und Pfizer Venture Investments, hat sich zu
einer Erstfinanzierung verpflichtet, die ausreicht, um die pivotale
klinische Studie für VTS-270 zu fördern. Vtesse hat seinen Hauptsitz
in Gaithersburg, Maryland, und ist das erste Spin-Out-Unternehmen von
Cydan Development, Inc. Bitte besuchen Sie für weitere Informationen
www.vtessepharma.com.
Pressekontakt:
Ravi Rao
Ph.D.
ravi(at)vtessepharma.com
Medienkontakt (USA): Jamie Lacey-Moreira
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Datum: 02.11.2016 - 09:24 Uhr
Sprache: Deutsch
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- Diese Bezeichnung ist der erste Schritt für die Aufnahme in das Early Access to Medicines Scheme
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Biotechnologie
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