Vtesse treibt klinische Phase-IIb/III-Studie zu VTS-270 bei Niemann-Pick-Erkrankung Typ C1 mit Dosisfindung für Evaluierung im zweiten und letzten Teil der Studie und Ausweitung in Europa voran
(ots) - Vtesse, Inc.
(http://www.vtessepharma.com/) meldet heute, dass der
Dosisfindungsteil seiner globalen Phase-IIb/III-Schlüsselstudie zum
wichtigsten Prüfpräparat des Unternehmens, VTS-270 für die Behandlung
der Niemann-Pick-Erkrankung vom Typ C1 (NPC), nun abgeschlossen und
die Dosierung für weitere Prüfungen von einer unabhängigen
Dosisfindungskommission (DSC) bestimmt worden ist. Vtesses laufende
prospektive, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte
Phase-IIb/III-Studie ist eine dreiteilige Studie zu Wirksamkeit und
Sicherheit von VTS-270, in der das Präparat alle zwei Wochen über den
lumbar-intrathekalen (IT) Weg verabreicht wird. VTS-270 basiert auf
einer spezifischen, gut charakterisierten Zusammensetzung von
2-Hydroxypropyl-Beta-Cyclodextrin.
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Am Dosisfindungsteil der klinischen Phase-IIb/III-Studie waren
zwölf Patienten aus den Vereinigten Staaten und dem Vereinigten
Königreich im Alter zwischen vier bis 21 Jahren beteiligt. Basierend
auf sämtlichen aus den Erfahrungen der ersten 12 Patienten gewonnenen
Daten hat eine unabhängige Dosisfindungskommission (DSC) die
Empfehlung für eine Dosis von 900 mg ausgesprochen, verabreicht alle
zwei Wochen für die Dauer der Studie an jeden der für die aktive
Behandlung zugewiesenen Patienten. Die Dosis wurde aufgrund der
angemessenen Balance von Sicherheit und Verträglichkeit und ihres
Potenzials für die Wirksamkeit ausgewählt. Neben der Anwendung in der
Dosisfindungsphase liegt zusätzlich signifikante Erfahrung mit 900 mg
in der klinischen Phase-I-Studie zu VTS-270 vor, was das Vertrauen in
die von der DSC gewählte Dosis weiter stärkt.
Vtesse hat außerdem mit der in Kürze erfolgenden Aufnahme von zehn
weiteren Standorten seine zurzeit zehn Studienzentren in den
Vereinigten Staaten, dem Vereinigten Königreich, Spanien, Frankreich
und Deutschland umfassende klinische Studie erfolgreich ausgeweitet.
Darüber hinaus erwartet Vtesse auf Basis von Diskussionen mit lokalen
Prüfern und örtlichen Patienteninteressenverbänden eine Ausdehnung
auf die Türkei und Australien.
"Wir sind von den Phase-I/II-Daten zu VTS-270 bis dato und den
erheblichen Fortschritten unserer Phase-IIb/III-Studie ermutigt. Mit
der Dosisfindung und der Aktivierung von 10 klinischen Standorten
demonstrieren wir bei Vtesse unser Engagement, diese klinische Studie
schnell voranzubringen und die Teilnahme für Patienten und ihre
Familien so bequem wie möglich zu machen", erklärt Drs. Ben Machielse
(http://www.vtessepharma.com/#!leadership-team/c1b0k), Vtesse
President & CEO. "Wir freuen uns, dass Patienten und ihre Familien
ihr Interesse an der Einschreibung für den zweiten Teil dieser
Schlüsselstudie bekundet haben und arbeiten daran, die Rekrutierung
für den Rest der Studie in den kommenden Monaten in vollem Umfang
abzuschließen. Jetzt, mit Abschluss der Dosisfindung, sollten
interessierte Familien von NPC-Patienten Kontakt mit einem unserer
unter www.theNPCstudy.com aufgelisteten Prüfzentren aufnehmen, um zu
bestimmen, ob sie für die Teilnahme am Rest der Studie in Frage
kommen".
Drs. Machielse fügt hinzu, "Das gesamte Vtesse-Team ist den
Patienten, ihren Eltern und Familien, Ärzten und
Patienteninteressenverbänden, die teilgenommen und dazu beigetragen
haben, den ersten Teil unserer Studie auszuführen, außerordentlich
dankbar. Sie haben die weitere Entwicklung dieser Schlüsselstudie in
die Realität umgesetzt".
Im Januar 2016 hatte Vtesse den Erhalt des von der
US-amerikanischen Arzneimittelbehörde (Food & Drug Administration,
FDA) erteilten "Breakthrough Therapy"-Status ("Durchbruch in der
Therapie") für VTS-270 für die Behandlung von NPC bekanntgegeben.
Sowohl die FDA als auch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA)
hatten VTS-270 bislang den Orphan Drug-Status verliehen. Vtesses
klinisches Programm ist speziell für VTS-270 konzipiert, das über
einen einzigartigen, gutdefinierten, auf strengen
Fertigungskontrollen und umfangreicher (bio)chemischer
Charakterisierung basierenden chemischen Fingerabdruck verfügt. Die
Sicherheit und Verträglichkeit anderer Cyclodextrin-Zusammensetzungen
in den für VTS-270 untersuchten Dosen, und über den IT-Weg
verabreicht, kann nicht gewährleistet werden und ist, anders als für
VTS-270, nicht durch wissenschaftliche Beweise gestützt.
Informationen zu NPC
NPC ist eine progressive, irreversible, chronisch belastende - und
letztendlich tödlich verlaufende - genetische Erkrankung. Sie wird
verursacht durch eine Störung des Lipidtransports innerhalb der
Zelle, was zu übermäßiger Lipidansammlung in Gehirn, Leber und Milz
führt. Die Arzneimittelentwicklungsphase für VTS-270 wurde vom
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) der NIH
und dem Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and
Human Development (NICHD) in enger Zusammenarbeit mit Patienten und
Patienteninteressenverbänden eingeleitet. Die Spätphase des formalen
Arzneimittelentwicklungsprozesses steht unter der Leitung von Vtesse.
VTS-270 hat bei Tierversuchen nachweislich das Fortschreiten der
Erkrankung deutlich verlangsamt, und vorläufige Daten zeigen positive
Trends bei den Wirksamkeit sondierenden Markern in einer klinischen
Phase-I-Studie bei NPC-Patienten.
Informationen zu Vtesse
Vtesse, Inc. ist ein auf seltene Krankheiten spezialisiertes
Unternehmen, das sich der Entwicklung von Medikamenten für Patienten
mit Erkrankungen widmet, die derzeit noch nicht ausreichend behandelt
werden. Vtesse arbeitet mit den NIH, weiteren führenden akademischen
Institutionen, und Eltern und Patienteninteressenverbänden zusammen,
um eine klinische Schlüsselstudie zu VTS-270 (einer spezifischen, gut
charakterisierten Zusammensetzung von Beta-Cyclodextrinen) zur
Behandlung von NPC voranzutreiben und vorklinische Erforschung und
Entwicklung weiterer neuartiger Medikamente für NPC und weitere
lysosomale Speicherkrankheiten (LSKs) durchzuführen. Vtesse wird von
einem höchst erfahrenen Team geleitet, das an der Entwicklung von
mehr als 20 zugelassenen Medikamenten beteiligt war. Sein Konsortium
erfahrener Investoren, darunter Alexandria Venture Investments, Bay
City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates
und Pfizer Venture Investments, hat eine Anfangsfinanzierung
zugesagt, von der erwartet wird, dass sie das Präparat durch die
klinischen Schlüsselstudien bringt. Das in Gaithersburg, Maryland
ansässig Vtesse ist die erste Ausgründung von Cydan Development, Inc.
Weitere Informationen finden Sie unter www.vtessepharma.com.
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Kontaktperson im Unternehmen: Ravi Rao
Ph.D.
ravi(at)vtessepharma.com
oder Pressekontakt: Jamie Lacey-Moreira
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Datum: 23.05.2016 - 13:06 Uhr
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